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AAV在眼部注射方法有哪些

1、给药方式：Roctavian和Hemgenix采用静脉注射，分别通过补充凝血因子VIII和hFIX Padua基因实现治疗；Beqvez通过静脉输注基因治疗基因，产生自体FIX蛋白。作用机制：长期缓解甚至治愈血友病。上市情况：已在不同地区获得批准上市。这些AAV疗法为罕见病患者提供了新的治疗选择，具有重大的临床意义。

2、MCO-010是一种拟开发用于治疗RP和Stargardt病的光遗传基因疗法。该疗法利用AAV2载体将光敏多特征蛋白（MCO）基因递送到视网膜细胞中，使其表达多色视蛋白，从而让患者在不同颜色的环境中恢复视力。该疗法采用一次性玻璃体内注射的给药方式，简便快捷。

3、遗传性视网膜疾病（IRD）目前获批的临床治疗方法主要是基因治疗，具体为Luxturna（voretigene neparvovec）。以下是对该治疗方法的详细阐述及一些处于临床阶段的治疗方法的介绍：Luxturna（voretigene neparvovec）适应症：用于治疗由RPE65基因突变引起的遗传性视网膜疾病（如Leber先天性黑蒙症2型）。

4、注射方式：采用局部多点注射靶器官可取得较好的特异性和表达效果。常见的注射方式有尾静脉注射、腹腔注射、灌肠、脑定位立体注射、原位注射等。注射方式的选择会影响AAV的感染效率。病毒量及滴度：根据靶器官组织和所使用的AAV血清型（扩散能力不同），推荐注射的AAV量不同。