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AAV载体介导的眼部基因转移途径有哪些

在眼科领域，Luxturna是首款上市AAV疗法，用于治疗RPE65基因突变导致的遗传性视网膜营养不良。Luxturna采用安全性较高的AAV2型载体，推荐剂量为5x1011 vg/眼，两只眼睛间隔至少6天注射，配合皮质类固醇药物。Luxturna已在美国、欧洲等多地上市。

关键参数包括载体设计、衣壳选择、所需的靶细胞和组织类型以及给药途径，以实现基因的优化表达、正确的AAV变体与适当的衣壳靶细胞转导和免疫反应性，以及适当的递送方法，以最大限度地提高靶组织暴露，同时限制非靶组织暴露。

AAV载体的改造主要是通过基因工程手段，对病毒的基因组进行修改，以消除病毒的致病性，同时增强其基因传递效率。改造后的AAV具备高效、特异性强、安全性高等特点，能够精确地将目的基因递送到目标组织或细胞，从而实现对遗传疾病的基因水平治疗。