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AAV在眼部注射方法有哪些

然而，基于AAV载体的基因治疗通常采用视网膜下腔注射，要求高技能操作，增加视网膜脱离风险，并受限于横向扩散能力，只能感染注射中心附近一小部分视网膜细胞。玻璃体腔注射避免了这些问题，是一种常用的安全、简便的递送方式。但缺乏高效且特异性转导视网膜细胞的AAV载体。

视网膜下腔注射适用于RPE细胞和光感受器细胞的转导，主要步骤包括麻醉、切口制作、插入注射针、开始注射、缓慢出针，以及避免切口处感染等。此方法可避免触发体液免疫反应，对另一只眼再次视网膜下注射无影响。在选择注射方式时，应考虑疾病的性质，同时选择对小鼠最便利的方式。

然而，基于AAV载体的眼病基因治疗通常需要视网膜下腔注射，这需要经验丰富的专家进行，增加视网膜脱离的风险。AAV横向扩散能力有限，只能感染注射中心附近的一部分视网膜细胞。玻璃体腔注射能避免这些问题，是一种常用、安全、操作简单的递送方式。

特别是AAV-VEC，研究人员成功实现了vWF基因的表达，这对于治疗血管性血友病等遗传性疾病提供了突破性的治疗手段。例如，WF缺陷型小鼠通过静脉注射，利用AAVsig的I-587位七聚体肽靶向内皮细胞，显著提高了转导效率。